Kinderdemenz - Neuronale Ceroid Lipofuszinose

  • Hallo!


    Da hätten wir dann wohl "Opfer" Nummer 2.
    http://www.br.de/nachrichten/h…emenz-medikament-100.html
    Für Hannah gab es schon eine Petition deswegen. https://www.change.org/p/bitte…e-alt-zu-leben-savehannah Leider hab ich jetzt auf die schnelle nichts genaueres gefunden.


    Hmm.... Ich finde das Thema recht schwierig... Ich verstehe die Kinder bzw. die Eltern die wollen das ihre Kinder auch außerhalb der Studie das Medikament bekommen. Das Problem ist, das ja am Ende alle Familien kommen würden, wenn sie hören das ein Kind das Medikament kostenlos außerhalb der Studie bekommen hat. Verkauft werden darf das Medikament wegen der fehlenden Zulassung ja nicht und deswegen müsste das Medikament kostenlos zur Verfügung gestellt werden.
    Klar, das ist dann wieder auch ein wirtschaftliches Problem. *seufz*

  • Okay, ich hätte den Artikel vielleicht erstmal vollständig lesen sollen. Mir ist das irgendwie erst untergegangen, das es noch weitere Seiten gibt.


    Es ist wirklich ein Dilemma und das Problem lässt sich so einfach nicht lösen. Egal ob es jetzt um Klara und dieses NCL2-Medikament geht, oder um andere.
    Vor allem, wenn durch diese Nicht-Studien-Teilnehmer dann die Zulassung im Todesfall gefährdet ist. Da müsste man sicher nachbessern, dass das eben nicht passieren darf.
    Auch das Problem das es bei einem so kleinen Kreis von Patienten dann nicht mehr genug Teilnehmer für eine neue Studie geben könnte finde ich einen wichtigen Aspekt, der mir bisher so nicht gekommen ist.

  • Ich setze dieses Thema mal hier ins Unterforum Mehrfachbehinderung rein, weil die Kinderdemenz mit mehreren Behinderungen einhergeht.


    http://www.ncl-deutschland.de/
    http://www.ncl-stiftung.de/main/pages/index/p/1
    Unheilbare Krankheit
    Sophie ist 16 - und hat Kinderdemenz

    Zitat. "Wenn wir an Demenz denken, denken wir an alte Menschen. Dass auch Kinder dement werden,
    wissen viele nicht. Auch Karen wusste darüber wenig. Bis ihre Tochter
    Sophie an juveniler NCL erkrankte. Sie ist 16 und kann immer weniger."

    http://www.berliner-zeitung.de…hat-kinderdemenz-25802392

  • Verzweifelte Eltern hatten 2015 eine Petition gestartet....
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    22. Mai 2015, 18:58 Uhr


    Seltene Krankheit
    Pharmafirma verwehrt todkrankem Mädchen Medizin
    Hannah leidet an Kinderdemenz. In wenigen Jahren wird die Neunjährige sterben.
    Ein Medikament könnte helfen, doch die Firma rückt es nicht raus.

    Pharmafirma verwehrt todkrankem Mädchen Medizin - Panorama - SZ.de


    ..."Pharmafirma verweigert Hannah das Medikament
    Es gibt wohl nur eine einzige Hoffnung: Die US-amerikanische Pharmafirma Biomarin testet das bislang einzige Medikament, das die Krankheit aufhalten könnte. Die Studie ist schon geschlossen - dennoch gäbe es eine Chance für Hannah: Die Pharmafirma könnte ihr das Medikament außerhalb der Studie geben. Rechtlich ist das möglich. Aber das Unternehmen weigert sich - obwohl die Firma bestätigt: Ihr Medikament kann helfen. In einer Pressemitteilung feiert Biomarin die ermutigenden Testergebnisse. Doch Hannah soll das Mittel nicht bekommen, dafür sei es noch zu früh, heißt es.
    Für Michael Vogel ist diese Antwort unerträglich."....


    ..."Auch Hannah hat einen Arzt, der bereit wäre, ihr das noch nicht zugelassene Präparat zu verabreichen. Professor Thorsten Marquardt aus Münster hat schon mehrfach bei Biomarin nachgefragt – ohne Erfolg. Der offizielle Grund: Es sei zu riskant, Hannah das Präparat zu verabreichen. "...


    ..."Professor Marquardt aber sagt: "Für Hannah gibt es nur die Alternative, immer mehr an ihren Fähigkeiten zu verlieren und an ihrer Krankheit zu sterben oder jetzt etwas dagegen zu tun." Doch das Pharmaunternehmen bleibt dabei: Keine Medizin für Hannah. "...


    VIDEO:
    Hannahs Kampf gegen Kinderdemenz

    http://www.br.de/br-fernsehen/…h-vogel-biomarin-100.html


    30.05.2015

    Kinderdemenz - 9 Jahre altes Mädchen benötigt rettendes Medikament - YouTube


    Viele Grüße
    Monika                                                                                                  

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  • 01.06.2017


    WICHTIG --- WICHTIG --- WICHTIG Zum allerersten Mal gibt es nun eine offiziell zugelassene Therapie für eine Form von NCL in Europa!


    Durch eine Pressemeldung der Pharmafirma BioMarin (englisch) wurde heute bekannt, dass Brineura, das Enzymtherapie-Medikament für Kinder mit der spätinfantilen Form von NCL (CLN2) nun auch durch die EU Kommission in Europa zugelassen wurde - und zwar im Gegensatz zur Zulassung in den USA für Kinder in allen Altersstufen.


    Am 21. April 2017 hatte die Europäische Arzneimittel Agentur in London die Zulassung bereits nach eingehender Prüfung der Studienergebnisse empfohlen.


    Wir freuen uns RIESIG und danken insbesondere "unseren" unermüdlich kämpfenden Ärzten am UKE, die dies mit ihren jahrelangen Vorarbeiten und dem Studienzentrum in Hamburg-Eppendorf mit ermöglicht haben.


    Wir danken den Mitarbeitern von BioMarin, die mit für unsere Kinder gekämpft haben.


    Ein großes Dankeschön geht an die EMA und die EU Kommission, die erkannt haben, was für eine furchtbare Krankheit NCL ist.


    - Ganz besonders aber danken wir den Studieneltern, die ihre Kinder in die Hände der Studienärzte gegeben, vertraut und allen Belastungen zum Trotz durchgehalten haben. Ohne euch wäre all dies niemals möglich gewesen!
    http://www.ncl-deutschland.de/aktuelles.html



    Pressemeldung der Pharmafirma BioMarin (englisch)
    http://investors.biomarin.com/…rain-Disorder-in-Children


    Viele Grüße
    Monika                                                                                                  

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  • Von Dennis Betzholz | Veröffentlicht am 03.08.2017


    Kinderdemenz
    „Viele denken einfach, das Kind ist faul“


    ..."Es beginnt mit einer Sehschwäche, dann setzt der geistige Abbau ein,
    Nervenzellen im Gehirn sterben ab. Der Verlauf von Kinderdemenz ist tödlich.
    Eine Hamburger Stiftung setzt sich für die Erforschung ein."...


    https://www.welt.de/regionales…ow....socialflow_facebook


    Viele Grüße
    Monika